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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

糖尿病干细胞制剂何时问世?答案(dáàn)或在明年。 2024年6月(yuè),美国福泰制药(Vertex)公布(gōngbù)全球首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期的临床数据(shùjù):12名患者90天内均显示出胰岛细胞移植成功,其中11名减少甚至完全停用了外源性胰岛素。今年(jīnnián)4月29日,VX-880进入3期临床阶段,预计2026年提交(tíjiāo)上市申请。 但这一“希望之光(zhīguāng)”门槛高达200万美元(约1400多万人民币),令全球5亿患者望而却步。2024年(nián)7月,中国科学家出手(chūshǒu),研发出中国人自己的(de)胰岛素制剂,将触达门槛从1400万元骤降至50万元人民币,给大众带来新的曙光。 01为了儿女,“青蛙科学家”转向(zhuǎnxiàng)糖尿病 糖尿病攻克的起点,始于父爱(fùài)。 据《世界科学》报道,哈佛干细胞(gànxìbāo)研究所主任Douglas Melton教授,原是(shì)研究青蛙胚胎发育的学者,1991年其子确诊1型糖尿病,Melton转向攻克糖尿病,13年后女儿同样迎来确诊的打击。为拯救(zhěngjiù)一双儿女,Melton誓要“用(yòng)毕生精力(bìshēngjīnglì)寻求治愈之法”。 2004年,Melton团队在胚胎(pēitāi)干细胞分化胰岛β细胞方面取得(qǔde)一定进展,但分化效率却(què)不足1%,且存在免疫排斥风险。Melton深知,这条路远比预想中艰难。 转机出现在(zài)2012年——日本科学家山中伸弥凭借(píngjiè)诱导多能(duōnéng)干细胞(iPSC)技术获得诺奖,让60岁细胞一键回至胚胎状态。这项技术为人类攻克各类难题提供全新思路—— 2014年,日本成功利用iPSC技术完成首例(shǒulì)老年黄斑变性(biànxìng)的临床实验,首次将(jiāng)干细胞作用于眼部疾病;2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者(huànzhě)的试验;同年,口服干细胞抗老成果“赛/诺(nuò)/瑞stemax”问世,因亚洲首例而在京JD东、亚马逊等颇受追捧,被中年男性(nánxìng)赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油 前述糖尿病领域同样如此。2014年,Melton团队通过测试150多种不同化合物组合,成功培育出功能性(gōngnéngxìng)胰岛β细胞,首次实现(shíxiàn)在动物实验中攻克糖尿病,震动医学界(yīxuéjiè)。 2024年(nián)6月21日,第84届(jiè)美国糖尿病协会科学会议上,福泰制药公布了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果(jiéguǒ)——共有12名患者接受了全剂量(jìliàng)的VX-880单次输注,所有患者在第90天均显示出有效胰岛素产生,11名患者减少了外源性胰岛素的使用,其中3名完全停用,且未出现(chūxiàn)与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾向(xiàng)妻子乐观预估,5年(nián)便能突破,但现实却是,他们在实验室里坚守了近15年,无数次的(de)尝试与失败,才最终迎来成功的曙光。 02中美日齐发力,触达门槛一降(yījiàng)再降 如今,全球(quánqiú)患者正翘首以待VX-880的Ⅲ期临床结果,但有资料显示,该成果门槛高达200万美元,远非大众所能企及(qǐjí)。 希望或来自中国,2024年9月,《Cell》报道:中国研究者利用化学小分子技术,研发出RGB-5088胰岛细胞注射液,首例患者在移植后75天(tiān)完全(wánquán)脱离胰岛素,血糖达标率从43.18%提升至98%以上。据悉,该(gāi)技术20天即可完成制备(zhìbèi),单例(dānlì)费用预计低于50万元 而类似的门槛大幅下移,在干细胞领域并不稀奇(xīqí)。 2018年,《财经天下》周刊报道,乌克兰推出缓老干细胞,一针(yīzhēn)59.8万,吸引全球富豪蜂拥体验。而前述口服干细胞缓老成果“赛/诺(nuò)/瑞stemax”,则因独有的(de)干细胞激活因子Revistem,将触达门槛迭代(diédài)至京JD东等(dōngděng)平台的3.2万元,其入门款pro版,更是将门槛下移至5400元,降幅令人震惊 据艾美(àiměi)咨询(zīxún)调查,该成果的受众多为国内一二线城市的高净值中年男性,其(qí)反馈诸如“精力改善,容光焕发”“感觉第一次充满了电,几乎不需要靠咖啡提神”,尽显科技魅力。 在关节方面同样如此。今年3月22日,海南明码标价(biāojià)的(de)干细胞疗法中,针对膝关节炎的疗法为3.6万元,而据CNBC报道(bàodào),在美国再生诊所,该技术标价为1.6万美元(约11万元)。 更(gèng)惊喜的在于,糖尿病等问题的触达门槛(ménkǎn),并未止步于50万元。2025年4月(yuè)18日,中国殷浩教授与程新教授联合研发出“异体人再生胰岛注射液(zhùshèyè)E-islet 01”,据悉,其标准化生产线单批次可制备(zhìbèi)120万胰岛当量(dāngliàng),足以满足200例需求,成本有望降至(zhì)传统疗法的1/10,将触达门槛进一步下移。此外,《日经中文网》报道,今年2月,日本京都大学(rìběnjīngdūdàxué)研发出iPS胰岛细胞薄片,研发者矢部大介教授宣称:“与中国等地相比,我们耗时短、成本低,更具优势。” 有(yǒu)专家认为:从200万美元到50万元甚至更低(dī),当干细胞技术撕开衰退铁律,我们迎来的不仅是医学变革,更是生命质量“去阶层(jiēcéng)化”的提升 03科技,正在(zhèngzài)改写未来生命范式? 目前,干细胞(gànxìbāo)技术虽仍面临成本、标准化和长期安全性等难题(nántí),但随着美、中、日(rì)等全球多线程突破,糖尿病正迈向从“控制症状”到“功能治愈”的新时代。 在此(cǐ)趋势下,攻克糖尿病、心衰乃至抵御老化,或许不再(bùzài)是少数人的专利,而是亿万人共享的未来图景。正如《时代(shídài)》周刊所言:“这不是关于永恒,而是关于选择——选择让更多人平等地(dì)享受科技恩赐。” 有观点一语中的(yīyǔzhòngdì):“科技本身无法创造奇迹,却能(néng)缩短奇迹到来的时间。”
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